Subida das Ações
As ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) subiram 23% na manhã de quarta-feira (20), após a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA ter derrubado a suspensão clínica do estudo crucial de Fase 2 da empresa com o RP-A501 para o tratamento da doença de Danon.
Retomada do Estudo
A FDA removeu a suspensão em menos de três meses, confirmando que a Rocket atendeu adequadamente às preocupações previamente levantadas pela agência. O estudo está agora autorizado a ser retomado com uma dose recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg de RP-A501 em três pacientes, que serão tratados sequencialmente, com um intervalo mínimo de quatro semanas entre cada administração.
Nova Dosagem e Tratamento
Esta nova dosagem se encaixa na faixa inferior das anteriormente testadas na Fase 1, que demonstraram eficácia em múltiplos biomarcadores e desfechos clínicos. A empresa implementará um regime imunomodulador revisado, descontinuando o uso profilático de um inibidor do complemento C3 e mantendo o tratamento com sirolimus, rituximabe e esteroides.
Detalhes do Estudo
Até o momento, seis pacientes foram tratados no estudo de Fase 2, que é um ensaio clínico pivotal global, multicêntrico e de braço único, com um total de 12 pacientes. O ensaio avalia a eficácia utilizando um desfecho co-primário baseado em biomarcadores, com foco na melhora da expressão da proteína LAMP2 e na redução da massa ventricular esquerda.
Desfechos Secundários
Os principais desfechos secundários incluem alterações nos níveis de troponina, além de medidas adicionais abrangendo peptídeos natriuréticos, pontuações do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City, classe da New York Heart Association, sobrevida livre de eventos em 24 meses e resultados de segurança emergentes do tratamento.
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