Aumento nas ações da Praxis Precision Medicines
Na segunda-feira, as ações da Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) registraram um aumento de 4%, após a empresa anunciar que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de Terapia Inovadora ao elsunersen, destinado ao tratamento de convulsões associadas à Encefalopatia Epiléptica e do Desenvolvimento SCN2A (SCN2A-DEE).
A concessão desse status regulatório foi motivada por dados clínicos positivos e deve apoiar o desenvolvimento contínuo da terapia experimental.
Resultados positivos dos ensaios clínicos apoiaram a decisão da FDA
A designação da FDA foi fundamentada nos resultados da Parte A do estudo EMBRAVE, que avaliou o elsunersen, uma terapia com oligonucleotídeos antissenso projetada para abordar a causa genética subjacente da condição.
De acordo com a empresa, os pacientes submetidos ao tratamento apresentaram uma redução de 77% na frequência mensal de crises epilépticas quando comparados ao grupo controle que recebeu placebo. Essa melhoria foi mantida durante a fase de extensão aberta do estudo por até um ano.
Observou-se uma forte redução das convulsões em pacientes pediátricos
O ensaio clínico randomizado de Fase 1/2, que foi controlado por placebo, avaliou as doses crescentes de elsunersen em nove pacientes pediátricos com idades entre dois e 12 anos, todos diagnosticados com encefalopatia epiléptica do desenvolvimento empírico associada ao gene SCN2A (SCN2A-DEE), com início precoce de convulsões.
Os resultados do estudo mostraram que 71% dos pacientes que foram tratados alcançaram uma redução na frequência das crises convulsivas superior a 50%. Além disso, 57% dos pacientes apresentaram pelo menos um período sem crises que durou 28 dias ou mais durante a fase de tratamento, que teve uma duração de seis meses.
Esses dados sugerem que a terapia pode oferecer benefícios clínicos significativos para indivíduos que enfrentam esse distúrbio neurológico grave.
O estudo crucial EMBRAVE3 continua recrutando participantes
A Praxis Precision Medicines informou que o estudo clínico de registro EMBRAVE3 está atualmente em fase de recrutamento de pacientes, seguindo um processo de desenvolvimento simplificado que foi acordado com a FDA.
Após a conclusão das discussões regulatórias em dezembro de 2025, o desenho do estudo foi alterado para um formato de braço único, controlado por linha de base. Todos os participantes do estudo receberão elsunersen durante uma fase inicial de tratamento que durará 24 semanas, seguida por uma fase de extensão adicional, também de 24 semanas.
A empresa planeja inscrever aproximadamente 30 pacientes para este estudo.
A terapia recebe múltiplas designações regulatórias
O elsunersen já foi agraciado com várias designações regulatórias importantes, com o intuito de acelerar o desenvolvimento e a análise da terapia.
Nos Estados Unidos, a terapia obteve a designação de Terapia Inovadora, além das designações de Medicamento Órfão e de Doença Pediátrica Rara concedidas pela FDA.
Na Europa, o tratamento recebeu a designação de medicamento órfão e o status PRIME da Agência Europeia de Medicamentos.
Atender a uma importante necessidade médica não atendida
A epilepsia de início precoce associada a mutações no gene SCN2A (SCN2A-DEE) é uma forma rara e severa de epilepsia genética, resultante de mutações de ganho de função no gene SCN2A.
Essa condição é frequentemente acompanhada por convulsões recorrentes, comprometimento do desenvolvimento e consideráveis desafios neurológicos.
Atualmente, não existem terapias aprovadas que abordem de forma específica a causa genética subjacente dessa doença, o que salienta a importância potencial do elsunersen, caso estudos clínicos futuros continuem a produzir resultados positivos.
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