Quoin avança no desenvolvimento do QRX003 após reunião promissora com a FDA sobre síndrome de Netherton

Quoin Pharmaceuticals Recebe Feedback Positivo da FDA

A Quoin Pharmaceuticals (NASDAQ: QNRX) anunciou que obteve um retorno encorajador por parte da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos após uma reunião do Tipo C realizada no dia 25 de março de 2026. Essa reunião teve como foco o progresso do QRX003, um tratamento experimental voltado para a síndrome de Netherton, uma condição genética rara que afeta a pele.

Ações em Alta

Em decorrência desse anúncio, as ações da Quoin Pharmaceuticals apresentaram um aumento de 15,88% na quarta-feira, 25 de março de 2026.

Indicações da FDA

De acordo com a companhia, a FDA revelou que um único estudo clínico de Fase 3 poderia ser suficiente para apoiar um pedido futuro de autorização de comercialização do QRX003. Isso representa uma mudança em relação à exigência anterior, que previa a realização de dois estudos de Fase 3. Além disso, os reguladores mostraram-se receptivos a formatos alternativos para ensaios clínicos, incluindo aqueles que não necessitam de um estudo controlado por placebo desde o início.

Próximos Passos da Quoin

Com base no feedback da FDA, a Quoin informou que planeja submeter os dados de seus estudos de Fase 2 e dados provenientes de estudos pediátricos conduzidos por investigadores. A empresa está se preparando para iniciar um programa pivotal de Fase 3. O recrutamento de pacientes está previsto para ser concluído até o final de 2026, possibilitando a submissão de um pedido de registro de novo medicamento (NDA) em 2027.

Declarações do CEO

“Estamos muito satisfeitos em compartilhar esta atualização da nossa recente reunião do Tipo C com a FDA. É importante destacar que a FDA reconheceu que um único estudo de Fase 3 pode ser suficiente para obter a aprovação de comercialização do QRX003 nos EUA para a Síndrome de Netherton. Com nossa rede consolidada de centros de pesquisa clínica nos EUA e na UE, estamos confiantes de que poderemos iniciar nosso programa pivotal de Fase 3 e concluir o recrutamento ainda este ano. A FDA também demonstrou abertura a um desenho de estudo clínico alternativo e inovador, como um estudo de retirada randomizada ou um estudo randomizado com início tardio. Isso pode ser um desenho de Fase 3 mais apropriado no contexto da Síndrome de Netherton do que um estudo randomizado e controlado tradicional. Essa reunião representa um marco importante para a Quoin e para a comunidade da Síndrome de Netherton. Agora podemos avançar com clareza e continuamos no caminho certo para desenvolver o QRX003, com o objetivo de potencialmente disponibilizar o primeiro medicamento aprovado para o tratamento da Síndrome de Netherton”, afirmou o Dr. Michael Myers, CEO da Quoin Pharmaceuticals.

Principais Resultados da Reunião da FDA

A empresa fez questão de destacar duas conclusões principais obtidas durante as discussões com os órgãos reguladores:

  1. A FDA sugeriu que um único estudo clínico de Fase 3 pode ser suficiente para apoiar a aprovação de comercialização do QRX003 nos EUA voltado para a síndrome de Netherton.
  2. Os reguladores mostraram-se abertos a desenhos de estudo alternativos, como estudos de retirada randomizada ou estudos randomizados com início tardio, os quais podem ser mais adequados para pesquisas em doenças raras e podem não exigir um desenho tradicional controlado por placebo ou veículo desde o início.

Após a reunião, a Quoin afirmou que está colocando em prática as recomendações da FDA para se preparar para a próxima fase de desenvolvimento. A empresa tem a intenção de solicitar outra reunião regulatória para revisar os dados da Fase 2 e os dados pediátricos antes de iniciar formalmente o programa da Fase 3.

Expectativas Futuras

Se o cronograma de desenvolvimento for mantido conforme o planejado, a Quoin espera que o recrutamento para o estudo de Fase 3 seja concluído até o final de 2026, permitindo que a empresa busque a aprovação pela FDA do QRX003 em 2027. A terapia poderá se tornar a primeira opção de tratamento aprovada especificamente para a síndrome de Netherton.

Sobre a Quoin Pharmaceuticals

A Quoin Pharmaceuticals tem como missão atender às significativas necessidades médicas não atendidas enfrentadas por pacientes que sofrem de doenças raras, além de oferecer suporte às suas famílias e profissionais de saúde.


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Fonte: br.-.com

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