As ações da Taysha Gene Therapies Inc (NASDAQ:TSHA) registraram uma alta de 3,6% nas transações pré-mercado na segunda-feira, após a companhia anunciar a finalização da administração da dose em pacientes participantes de seu estudo pivotal sobre a síndrome de Rett. A empresa também divulgou dados clínicos atualizados de longo prazo relativos ao seu principal candidato à terapia gênica, o TSHA-102.
A Taysha, empresa do setor biotecnológico, afirma que os dados mais recentes reforçam o perfil de segurança da terapia, além de evidenciar melhorias funcionais sustentadas nos pacientes que foram submetidos ao tratamento.
O Estudo Clínico REVEAL: Um Marco Importante
A Taysha informou que todos os 17 pacientes que estão participando da fase crucial do estudo REVEAL já foram tratados com o TSHA-102.
Esse ensaio clínico tem o objetivo de avaliar a terapia genética como uma possível solução para a síndrome de Rett, uma condição rara relacionada ao neurodesenvolvimento.
A expectativa da empresa é que os resultados primários de uma análise interina de seis meses sejam divulgados no primeiro semestre de 2027. Além disso, a companhia planeja receber o retorno da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos a respeito da solicitação de licença biológica (BLA) dentro do mesmo período.
Perfil de Segurança Encaminhado e Encorajador
Até a data do corte de dados em junho de 2026, o TSHA-102 manteve um perfil de segurança favorável tanto na fase 1/2 quanto na fase crucial do estudo REVEAL.
A Taysha não reportou eventos adversos graves associados ao tratamento nem toxicidades que limitassem a dosagem entre os 29 pacientes que receberam o tratamento até o momento.
A administração da empresa afirmou que os resultados reforçam a confiança na terapia enquanto prosseguem os estudos rumo a uma possível submissão regulatória.
Melhorias Funcionais Significativas nos Pacientes
Os dados preliminares do estudo REVEAL, Parte A, mostraram que todos os pacientes com faixa etária entre seis e 21 anos conseguiram adquirir ou recuperar ao menos um marco de desenvolvimento durante os 12 meses de tratamento.
Nos 12 pacientes que foram acompanhados por um período mínimo de um ano, os pesquisadores documentaram um total de 310 melhorias funcionais, resultando em uma média de aproximadamente 26 melhorias por paciente.
Essas melhorias incluem 31 marcos de desenvolvimento, além de 279 avanços em habilidades e no funcionamento diário dos pacientes.
Benefícios que se Acumulam com o Tempo
De acordo com a empresa, a análise a longo prazo indica que o efeito do tratamento se intensifica além dos meses iniciais após a administração.
As melhorias funcionais acumuladas abrangem várias áreas principais associadas à doença, demonstrando um aumento de 69% nos marcos de desenvolvimento entre os seis e doze meses após o tratamento, e um crescimento de 94% quando comparados aos períodos de acompanhamento mais longos registrados.
Os resultados sugerem que o TSHA-102 pode oferecer benefícios duradouros que se desenvolvem ao longo do tempo.
Avanços Adicionais nos Ensaios Clínicos e Planos Regulatórios
A Taysha também anunciou progressos em seu estudo ASPIRE, que recrutou quatro pacientes na faixa etária de dois a cinco anos, superando sua meta inicial de recrutamento.
A companhia planeja finalizar a administração da dose no estudo ASPIRE até julho de 2026.
Além disso, espera-se que a Taysha conclua a campanha de Qualificação de Desempenho do Processo, que é necessária para dar suporte a uma futura submissão de BLA para o TSHA-102, até o quarto trimestre de 2026.
Esses marcos são esperados para apoiar a estratégia regulatória mais ampla da empresa, enquanto ela avança com o programa rumo a uma possível aprovação.
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