Aprovação do Medicamento Leucovorin
Introdução
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou, na terça-feira, um medicamento que há décadas é prescrito, conhecido como leucovorin, para tratar uma rara desordem genética em certos adultos e crianças.
Contexto da Aprovação
Essa decisão ocorreu meses após a administração Trump ter destacado o leucovorin como uma possível terapia para um grupo mais amplo de pacientes que apresentam sintomas do transtorno do espectro autista (TEA). Essa afirmação gerou ceticismo entre alguns profissionais da área médica e da pesquisa, mas também provocou empolgação entre famílias, resultando em um aumento nas prescrições do medicamento nos Estados Unidos.
Declarações da FDA
Um oficial da FDA, que preferiu manter o anonimato ao discutir a decisão, afirmou que "não temos dados suficientes para dizer que podemos estabelecer eficácia para o autismo de forma mais ampla". No entanto, o oficial acrescentou que a agência está aberta a receber interesse de empresas que desejam estudar o leucovorin na população autista.
Características do Leucovorin
O leucovorin, também conhecido como ácido folínico, é uma forma sintética da vitamina B9 que tem sido utilizada para tratar os efeitos colaterais tóxicos da quimioterapia. Apenas alguns ensaios pequenos sugeriram que o leucovorin pode ser eficaz como um tratamento off-label para crianças autistas, com algumas famílias relatando que ele ajudou seus filhos não verbais a desenvolverem mais habilidades de linguagem e sociais.
Revisão da FDA e População Alvo
Os funcionários da FDA revelaram que iniciaram uma ampla revisão sobre o uso do leucovorin como tratamento para o autismo antes de restringir a aprovação a uma população menor com deficiência cerebral de folato, uma rara mutação genética que impede que o folato, uma vitamina essencial, chegue adequadamente ao cérebro.
Esta condição apresenta características que se sobrepõem ao autismo, tipicamente se desenvolvendo em crianças pequenas com menos de 2 anos de idade, causando severos atrasos no desenvolvimento, crises convulsivas, falta de controle muscular e outras complicações neurológicas graves.
Dados Apresentados e Efeitos do Tratamento
Os oficiais informaram que a FDA concluiu que a utilização do leucovorin em pacientes com essa condição produziu os "dados de maior qualidade" para suportar uma aprovação ampliada, que se aplicará tanto às versões genéricas do medicamento quanto ao antigo medicamento da GSK, Wellcovorin.
"Esses foram os dados onde observamos os maiores tamanhos de efeito", disse um oficial da FDA durante a coletiva. "Portanto, focamos nessa população, simplesmente porque sentimos que essa era a justificativa científica mais forte, além dos maiores efeitos de tratamento que poderiam ser usados para superar algumas das limitações nas fontes de dados."
Base Científica da Aprovação
A aprovação foi respaldada por uma revisão sistemática da literatura publicada na área, incluindo relatos de casos de pacientes, mas não um ensaio clínico controlado randomizado. O mesmo oficial reconheceu que existem vieses em revisões sistemáticas, mas enfatizou que os efeitos do tratamento eram tão significativos que superavam essas preocupações.
Incentivos à Produção
A FDA está incentivando os fabricantes existentes do leucovorin a aumentar a produção para atender à demanda crescente pelo medicamento, acrescentaram os oficiais. Embora a GSK tenha comercializado o produto de 1983 até 1997, a companhia comunicou, em setembro, que não tem planos de relançar e fabricar o produto novamente.
Compromisso da FDA
Em um comunicado na terça-feira, a Dra. Tracy Beth Hoeg, diretora interina do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, afirmou que a aprovação demonstra o compromisso da FDA em "identificar rapidamente tratamentos eficazes para doenças ultrarraras, mantendo os mesmos padrões de evidência para aprovação".
Fonte: www.cnbc.com
